Leki sieroce są szczególną grupą produktów leczniczych. Nadawanie statusu leku sierocego odbywa się w Europejskiej Agencji Leków i jest związane ze szczególnym zastosowaniem danego leku przed programem badań klinicznych. Status ten jest zarezerwowany dla leków, które są stosowane w leczeniu bardzo rzadkich chorób, gdzie pełny program badań klinicznych nie zawsze jest możliwy ze względu na ograniczoną populację chorych na daną chorobę, więc badania tych leków nie zawsze mogą spełnić rygory stosowane wobec pozostałych leków. Z drugiej strony ze względu na często brak innych skutecznych terapii w tych jednostkach chorobowych i często bardzo poważny przebieg tych chorób leki te są pożądane na rynku.

Kolejnym problemem dla firm przy tego typu lekach była niewielka populacja potencjalnych pacjentów, co czyniło cały program badań rozwojowych dosyć ryzykownym i stawiało pod znakiem zapytania opłacalność badań, lub wymuszało bardzo wysokie ceny takich leków. By zachęcić firmy do badań i umożliwić rozwój medycyny w tych dziedzinach wprowadzono w prawie europejskim zachętę w postaci statusu leku sierocego. Odrębnym tematem jest tu polityka poszczególnych krajów w zakresie refundacji nowych terapii - są to już indywidualne decyzje krajów zależne od sytuacji budżetowej.

Uzyskanie statusu leku sierocego w teorii ma na celu ułatwienie procesu późniejszej rejestracji leku (zmniejszenie lub odstąpienie od części opłat za ocenę dokumentacji, ogólne uproszczenie pewnych etapów i wymogów związanych z dopuszczeniem do obrotu itd.). Nieco przychylniejsze spojrzenie na dany lek w kontekście statusu leku sierocego nie oznacza oczywiście, że standard jego oceny jest znacząco inny od pozostałych leków, jest to jedynie jeden z argumentów branych pod uwagę przy dopuszczeniu do obrotu).

Nieco zbliżonym rozwiązaniem jest również wprowadzone w ostatnich latach compassionate use - czyli możliwość dostępu do nowych terapii będących jeszcze na etapie badań klinicznych i tym samym leków jeszcze niedopuszczonych do obrotu, a dających szansę np. osobom dla których standardowa terapia nie jest skuteczna i które nie zostały z różnych względów włączone np. do badań klinicznych danego leku.